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Home > Vol 26, No 1 (2025) > Adami

Farmeconomia. Health economics and therapeutic pathways 2025; 26(1): 63-74

https://doi.org/10.7175/fe.v26i1.1579

Review

Horizon Scanning Of Therapeutic Alternatives For Generalized Myasthenia Gravis And Five-Year Healthcare Expenditure Forecast Model

Silvia Adami 1, Paolo Emilio Alboini 2, Adriano Cristinziano 3, Concetta La Seta 4, Andrea Marinozzi 5, Emanuele Colalillo 6, Rossella Bitonti 6

1 Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi medici, Regione Veneto, Italy

2 Neurology Unit, Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo, FG, Italy

3 P.O. Monaldi, A.O. Ospedali Dei Colli, Napoli, Italy

4 UOC of Pharmacy, A.O. Universitaria Policlinico ‘Paolo Giaccone’, Palermo, Italy

5 UOC of Pharmacy, ASL4, Teramo, Italy

6 PharmaLex Italy S.p.A., Milano, Italy

Abstract

OBJECTIVE: The objective of the analysis was to assess and quantify the economic impact of generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy over the next five years (2025—2029) using Horizon Scanning and expenditure forecasting methodologies.

METHODS: The analysis is characterized by conducting Horizon Scanning of therapies for gMG that will be reimbursed in the Italian market over the next five years (2025—2029), followed by the development of a disease expenditure model for the same time frame. The Horizon Scanning methodology for gMG included research on ClinicalTrials.gov to identify relevant Phase 2 or 3 studies. A forecasting model was developed to evaluate the impact of new therapies for gMG from the perspective of the Italian National Health Service, considering total patient management costs. The analysis included acquisition and administration costs of treatments, as well as costs for managing exacerbations and myasthenic crises. The assumptions were validated by an expert panel.

RESULTS: Horizon Scanning identified 14 new drugs for gMG in clinical development, with 7 of these expected to enter the Italian market between 2025 and 2029. The expenditure forecast analysis results indicate a slight increase in gMG treatment costs, stable administration costs and a slight reduction in costs for managing exacerbations and myasthenic crises. Total expenditure is projected to rise by 10.3%, from approximately €126 million in 2025 to €139 million in 2029.

CONCLUSIONS: Through the Horizon Scanning and expenditure forecasting, it was estimated that, with the arrival of new therapeutic alternatives for gMG on the market, despite the high initial cost of these new treatments, their greater effectiveness could reduce the costs for managing exacerbations and myasthenic crises. This analysis provides essential information to improve the clinical management of the disease, optimize the allocation of healthcare resources and ultimately enhance the quality of life of patients with gMG.

Keywords

Myasthenia Gravis; Horizon Scanning; Healthcare Expenditure Forecast Model

Corresponding author

Rossella Bitonti

Rossella.Bitonti@pharmalex.com

 

Received 23 April 2025

Accepted 20 June 2025

Published 05 August 2025

Introduzione e obiettivi

La miastenia grave (MG) è un raro e grave disturbo autoimmune cronico che provoca faticabilità muscolare fluttuante che colpisce la muscolatura volontaria (esempio, respirazione, deglutizione, mobilità) e che può evolvere fino all’insufficienza respiratoria [1,2]. I dati epidemiologici indicano una prevalenza della MG in Italia di circa 41,4/100.000 abitanti e un’incidenza di 4 nuovi casi per 100.000 individui al 2021 [3]. In particolare, le donne nelle fasce di età più giovani presentano un’alta incidenza, mentre si osserva una predominanza maschile a partire dai 60 anni [3]. Inoltre, i dati sulla mortalità suggeriscono un tasso di mortalità quasi 3 volte superiore tra la popolazione con MG rispetto alla popolazione generale [3]. I trattamenti convenzionali (corticosteroidi e immunosoppressori) possono portare a numerosi effetti collaterali (diabete, osteoporosi, infezioni, alterazioni epatiche o renali); gli immunosoppressori non steroidei, inoltre, mostrano un’insorgenza ritardata dell’azione (6-12 mesi) [2–4]. Fino al 50% dei pazienti affetti da MG continua a manifestare sintomi gravi e/o problemi di tollerabilità [5]. I pazienti affetti da MG severa con scarsa risposta alla terapia hanno maggiori probabilità di utilizzare risorse sanitarie intensive, con un conseguente onere economico elevato [5,6]. Circa 1 paziente su 4 va incontro a un’esacerbazione che richiede un intervento medico, nonostante i trattamenti standard, determinando una morbilità significativa, il ricorso all’ospedalizzazione, inclusa la necessità di una terapia di salvataggio [2,7,8]. Inoltre, la qualità della vita dei pazienti è influenzata negativamente, con una sostanziale compromissione dell’attività lavorativa [9]. Strategie di trattamento più efficaci consentirebbero ai pazienti di condurre una vita regolare e potrebbero avere un impatto sulle decisioni relative al lavoro e carriera [9]. Difatti, i pazienti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG) con sintomi persistenti e/o eventi avversi correlati al trattamento necessitano di terapie mirate ed efficaci con una rapida insorgenza d’azione che riducano al minimo i sintomi e il rischio di esacerbazioni [1,2].

Negli ultimi anni, i ricercatori hanno indagato strategie terapeutiche innovative che si focalizzano su specifiche componenti del sistema immunitario coinvolte nella patogenesi della MG [10]. Numerosi studi clinici sono stati recentemente completati o sono attualmente in corso [10]. Questi nuovi farmaci sono progettati per offrire una maggiore efficacia, una minore tossicità, un’azione più rapida e un miglior controllo a lungo termine della malattia rispetto alle immunoterapie tradizionali per la MG [10].

Questa analisi, tramite l’utilizzo di metodologie di Horizon Scanning e di previsione di impatto sulla spesa farmaceutica, ha l’obiettivo di identificare le tendenze emergenti e prevedere i costi futuri associati alla gestione della gMG. Queste metodologie sono cruciali per informare le politiche sanitarie e favorire una corretta allocazione delle risorse economiche del SSN, garantendo che i trattamenti e le tecnologie emergenti siano efficacemente integrati nella pratica clinica e messe a disposizione dei pazienti.

Identificando precocemente le tecnologie sanitarie in arrivo, i sistemi sanitari potranno prepararsi meglio per l’integrazione delle terapie innovative, migliorando la gestione della malattia, ottimizzando le risorse sanitarie, migliorando la qualità della vita dei pazienti e riducendo l’onere economico per il SSN.

Materiali e Metodi

L’analisi è stata suddivisa in due fasi: a) conduzione di un Horizon Scanning delle terapie per la gMG che saranno rimborsate nel mercato italiano nei prossimi cinque anni (2025-2029); b) creazione di un modello di previsione di spesa per la malattia nei prossimi cinque anni (2025-2029).

Horizon Scanning

La metodologia adottata per condurre l’Horizon Scanning nella MG è stata articolata in diversi step, seguendo le indicazioni riportate nel “Manuale metodologico per l’identificazione e la valutazione di tecnologie sanitarie nuove o emergenti” [11]. In primo luogo, è stata effettuata una ricerca sul sito web ClinicalTrials.gov utilizzando la parola chiave “myasthenia gravis” per identificare gli studi rilevanti. La ricerca ha specificamente mirato a studi in fase avanzata, in particolare a quelli in Fase 2 o 3, per garantire l’inclusione di terapie più vicine alla potenziale autorizzazione alla commercializzazione. La Figura 1 illustra la metodologia di screening utilizzata per condurre l’Horizon Scanning. Tutti i risultati si riferiscono alla data del 1° ottobre 2024.

Dalla ricerca preliminare sono stati identificati un totale di 141 studi. È stata data maggiore importanza agli studi interventistici che valutano nuovi farmaci, in quanto questi hanno una maggiore probabilità di apportare contributi significativi alle future opzioni terapeutiche.

Tutti gli studi identificati attraverso la ricerca sono stati sistematicamente estratti e analizzati per raccogliere informazioni dettagliate sui loro obiettivi, metodologie e risultati.

Sono stati applicati criteri di esclusione per filtrare gli studi non pertinenti all’ambito dell’Horizon Scanning, garantendo che solo gli studi più rilevanti fossero inclusi nell’analisi finale. I criteri di esclusione applicati includono: i) lo stato dello studio (cancellato, ritirato, sconosciuto); ii) fase dello studio sconosciuta; iii) interventi valutati diversi da quelli farmacologici (comportamentali, dispositivi medici, test diagnostici, e procedure); iv) indicazioni in patologie diverse dalla MG (sindrome di Lambert-Eaton, miastenia oculare, miastenia grave sistemica, miosite, lupus eritematoso sistemico, artrite reumatoide, miastenia autoimmune, inversione del blocco neuromuscolare, sindromi miasteniche); v) farmaci già approvati nel mercato europeo (efgartigimod, ravulizumab, zilucoplan, eculizumab, rozanolixizumab, tocilizumab, rituximab, immunoglobuline, amifampridina). Inoltre, è stato applicato un criterio di esclusione che tiene conto del tempo trascorso tra la fine dello studio di Fase 2 e la data della Gazzetta Ufficiale Italiana relativa al rimborso dei farmaci già autorizzati per il trattamento della gMG (~5,5 anni) [12–18]. Di conseguenza, sono stati esclusi gli studi con una data di completamento dell’analisi primaria antecedente al 1° gennaio 2020 e successiva al 31 dicembre 2026. Seguendo questa procedura di screening, sono stati identificati 21 studi relativi a 14 farmaci. Sulla base dei tempi medi di approvazione dei farmaci attualmente autorizzati per la MG, le date stimate di approvazione del rimborso in Italia per le alternative identificate nell’Horizon Scanning sono state calcolate come segue: i) per i farmaci in Fase 2 (o dove lo studio di Fase 2 è completato, ma lo studio di Fase 3 non è ancora iniziato), sono stati aggiunti circa 5 anni alla data prevista di completamento dell’analisi primaria dello studio; ii) per i farmaci in Fase 3 o che hanno completato lo studio di Fase 3, sono stati aggiunti circa 3 anni alla data prevista di completamento dell’analisi primaria dello studio.

Modello di previsione di spesa

È stato sviluppato un modello di previsione della spesa per stimare l’impatto dell’ingresso nel mercato delle nuove opzioni terapeutiche per la gMG, su un orizzonte temporale di cinque anni (2025-2029). L’analisi è stata condotta considerando la prospettiva del SSN italiano, utilizzando un modello realizzato ad hoc in ambiente Microsoft Excel®. Sono stati calcolati i costi complessivi di gestione dei pazienti adulti con gMG, nei 5 anni d’analisi. Le alternative terapeutiche considerate nell’analisi includono: i) le terapie attualmente rimborsate, ii) le terapie autorizzate dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ma in attesa di rimborsabilità al momento della conduzione della presente analisi e iii) quelle che si prevede entreranno nel mercato italiano nei prossimi cinque anni, individuate tramite Horizon Scanning. Per ciascuna opzione terapeutica sono stati valutati e quantificati i seguenti costi diretti sanitari:

• costi di acquisizione dei trattamenti;
• costi di somministrazione dei trattamenti;
• costi di gestione delle crisi e delle esacerbazioni.

Le assunzioni incluse nell’analisi sono state validate tramite un panel di esperti composto da farmacisti ospedalieri e neurologi.

Dati di input

La popolazione inclusa nel modello considera i pazienti adulti affetti da gMG con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) o anti-tirosin-chinasi muscolo-specifica (MuSK) positivi. Attualmente, si stima che 2.619 pazienti all’anno siano eleggibili al trattamento con i farmaci approvati per la gMG, in Italia, come descritto in Tabella I.

Distribuzione delle quote di mercato

Le alternative terapeutiche considerate nell’analisi includono le terapie attualmente rimborsate in Italia per il trattamento della gMG (eculizumab, efgartigimod alfa, ravulizumab, zilucoplan rimborsato recentemente) [18] e in attesa di rimborsabilità al momento della conduzione della presente analisi (rozanolixizumab) e quelle che si prevede entreranno nel mercato italiano nei prossimi cinque anni, individuate tramite Horizon Scanning.

La distribuzione delle quote di mercato delle alternative terapeutiche, nel corso dei cinque anni di analisi, è stata stimata sulla base delle tendenze di mercato e successivamente validata tramite il parere di esperti del settore [25]. In particolare, è stato ipotizzato che, nel primo anno di analisi, l’80% dei pazienti venga trattato con terapie quali immunoglobuline endovenose (IVIg), plasmaferesi (PE), standard di cura (SOC) e rituximab usato off-label (d’ora in avanti definiti cumulativamente come “altri trattamenti”) [25]. Si prevede che questa percentuale possa diminuire progressivamente negli anni successivi, grazie all’introduzione di nuove terapie innovative sul mercato, fino a raggiungere il 65% nel quinto anno di analisi [25]. Le ipotesi relative alla quota di mercato di eculizumab indicano una quota pari a circa il 5% nel primo anno di analisi, una diminuzione nel secondo anno di analisi e una stabilizzazione dal secondo anno in poi, attestandosi al 2,6% [25]. La quota di mercato delle altre opzioni terapeutiche è stata calcolata sottraendo la quota di mercato delle opzioni “altri trattamenti” e di eculizumab, assumendo una segmentazione omogenea del mercato [25].

Costi di acquisizione dei trattamenti

Nel modello sono stati considerati i costi annuali di trattamento delle alternative attualmente rimborsate. Questi costi sono stati calcolati tenendo conto dei prezzi netti per confezione, ricavati dalle aggiudicazioni delle gare per la fornitura ospedaliera di questi farmaci [26], e delle rispettive posologie riportate nel Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) di ogni farmaco [27-31]. Per le alternative non ancora rimborsate, che entreranno nel mercato italiano nei prossimi 5 anni, il costo annuale di trattamento è stato calcolato tenendo conto delle seguenti assunzioni [32]:

• effetto innovazione, prevede che i farmaci considerati innovativi rispetto alle alternative in analisi (ad esempio, farmaci in procedura PRIME EMA) abbiano un costo di terapia superiore del 15% rispetto al costo medio dei comparatori (premium price);
• effetto concorrenza/erosione prezzo, ipotizza una riduzione del costo di terapia del 15% (con un range dal -20% al -10%) per i farmaci che non rientrano nella categoria precedente, rispetto al costo medio dei comparatori;
• effetto rinegoziazione, prevede una riduzione del 15% del costo di terapia a seguito di una rinegoziazione, a partire dall’anno successivo alla scadenza del contratto, con una sola rinegoziazione prevista nell’orizzonte temporale di cinque anni del modello.

Queste assunzioni sono state validate con un panel di esperti. Inoltre, non è stato considerato un effetto di riduzione del costo medio dell’originatore dovuto all’introduzione di biosimilare/generico, poiché le scadenze di brevetto delle strategie terapeutiche considerate risultano essere successive all’orizzonte temporale d’analisi.

Costi di somministrazione delle alternative in analisi

Per i farmaci a somministrazione endovenosa e sottocutanea è stato considerato un costo unitario di somministrazione pari alla tariffa associata al codice di prestazione ambulatoriale 99.21 (iniezione di altre sostanze terapeutiche, €7,15) [33]. Per i farmaci a somministrazione orale è stato considerato un costo di somministrazione pari a €0. Per zilucoplan e efgartigimod SC (somministrazione sottocutanea) è stata quantificata solo la prima somministrazione, poiché, come indicato in RCP, per entrambi i farmaci è prevista l’autosomministrazione in seguito ad un’adeguata formazione sulla tecnica di iniezione sottocutanea [28,30].

Costi di gestione delle esacerbazioni e delle crisi miasteniche

Nel modello, sono stati inclusi i costi di gestione delle esacerbazioni e delle crisi miasteniche per le alternative in analisi. Questi costi sono stati calcolati tenendo conto del costo unitario di gestione delle crisi e delle esacerbazioni, dei tassi annuali delle esacerbazioni e delle crisi a paziente (suddivise per pazienti responder e non-responder) e delle percentuali di pazienti responder e non-responder per ogni alternativa in analisi (Tabella II, Tabella III). I costi unitari di gestione delle crisi e delle esacerbazioni sono pari, rispettivamente, a €36.201 e €8.850 e sono state ricavate da un’analisi di micro-costing [33–39]. I tassi annuali delle esacerbazioni e delle crisi miasteniche sono stati ricavati da fonti di letteratura [7,38,40]. Le percentuali di pazienti responder e non-responder, per le alternative attualmente rimborsate in Italia e incluse nell’analisi, sono state ricavate da una network metanalisi [41–52]. Le percentuali di pazienti responder e non-responder, per le alternative che arriveranno nel mercato italiano nei prossimi 5 anni, sono state assunte pari alla media delle medesime percentuali delle alternative a oggi rimborsate (Tabella II, Tabella III).

Risultati

Horizon Scanning

L’Horizon Scanning ha consentito di individuare 14 nuovi farmaci in arrivo sul mercato europeo e italiano per il trattamento della gMG, come mostrato in Figura 1. Di questi, 6 risultavano avere studi in Fase 2, alla data del 1° Ottobre 2024 (Tabella IV), mentre gli altri 8 farmaci risultavano avere studi in Fase 3 (Tabella V). Tra i farmaci con studi in Fase 2, mezagitamab è l’unico per cui è stata completata l’analisi primaria. Tuttavia, mezagitamab non è stato incluso nel modello di previsione di spesa, poiché non vi sono evidenze dell’avvio di uno studio di Fase 3. Inoltre, l’azienda produttrice ha deciso di interrompere lo sviluppo di mezagitamab per il trattamento della MG, concentrandosi su altre indicazioni terapeutiche [53]. Per i restanti 5 farmaci con studi in Fase 2, in base alla data stimata di completamento dell’analisi primaria e alle assunzioni utilizzate per stimare la data di rimborso da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), è stato possibile ipotizzare che nessuno di essi entrerà nel mercato italiano prima della fine del 2029, ultimo anno considerato nel modello di spesa. Di conseguenza, questi farmaci non sono stati inclusi tra le alternative terapeutiche di quest’ultimo.

Tra gli 8 farmaci con studi in Fase 3 (Tabella V), satralizumab non è stato incluso nel modello di previsione della spesa per la gMG. Sebbene satralizumab abbia dimostrato un profilo di sicurezza coerente con le sue indicazioni precedenti, non ha raggiunto il livello di beneficio clinico atteso nei pazienti con gMG. Di conseguenza, l’azienda produttrice ha deciso di interrompere il suo sviluppo clinico [54]. Per le altre alternative identificate, sono state applicate le assunzioni precedentemente descritte per stimare la data di rimborsabilità in Italia. Si prevede che il primo farmaco a entrare nel mercato sarà nipocalimab (Q4 2026), mentre l’ultimo sarà iptacopan (fine 2029). Quest’ultimo è l’unico farmaco a somministrazione orale.

Degli 8 farmaci con studi in Fase 3, 2 farmaci (nipocalimab e batoclimab) agiscono bloccando il recettore Fc neonatale (FcRn). Due farmaci (satralizumab e telitacicept) sono terapie target dei pathway che coinvolgono chemochine e citochine. Inebilizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD19. I rimanenti farmaci (pozelimab + cemdisiran, gefurulimab e iptacopan) agiscono inibendo il sistema del complemento.

Modello di previsione della spesa

I risultati dell’analisi (Tabella VI) mostrano un trend in lieve crescita nei costi di trattamento della gMG, mentre i costi di somministrazione e degli eventi, quali esacerbazioni e crisi miasteniche, rimangono relativamente stabili o presentano una lieve diminuzione nel tempo. In particolare, è stato possibile stimare un incremento annuale nella spesa farmacologica, che passerà da €109.174.032 nel 2025 a €122.869.657 nel 2029, con un incremento di circa il 12,5% nell’orizzonte temporale considerato. Al contrario, analizzando l’andamento del costo medio annuale di acquisizione dei trattamenti nei 5 anni d’analisi, si osserva una riduzione del 21,5%, passando da €140.748 nel 2025 a €110.501 nel 2029 (Figura 2), riflettendo l’effetto concorrenza/erosione prezzo e l’effetto rinegoziazione considerati nel calcolo dei costi di acquisizione dei trattamenti. Per quanto riguarda i costi totali di somministrazione, questi risultano stabili, con alcune lievi fluttuazioni. Si osserva un leggero aumento nel 2027, ma il costo si stabilizza intorno ai €454.000 negli anni successivi. Inoltre, per i costi totali associati alla gestione degli eventi di esacerbazione e delle crisi miasteniche è possibile ipotizzare una leggera diminuzione, passando da €16.736.069 nel 2025 a €16.064.092 nel 2029. Complessivamente, la spesa totale prevista per la gMG aumenterebbe da €126.336.561 nel 2025 a €139.388.244 nel 2029, con un incremento complessivo di circa il 10,3% nell’orizzonte temporale considerato. Nei cinque anni di analisi (2025-2029), la spesa totale cumulativa prevista per la gMG ammonterebbe a circa €600 milioni.

Analisi di sensibilità

Allo scopo di identificare i driver dell’analisi (effetto dei parametri sulla spesa totale cumulativa prevista per la gMG nei prossimi cinque anni, 2025-2029), è stata condotta un’analisi di sensibilità a una via (OWSA, One-Way Sensitivity Analysis).

In generale, l’approccio adottato è stato di modificare una generica variabile alla volta, utilizzando gli intervalli di confidenza al 95% o gli errori standard (SE, standard error) associati alla stessa variabile, se disponibili. In assenza di dati disponibili, è stato utilizzato uno SE pari al ±20% del valore della variabile e facendo variare di ±1 anno la data prevista per il rimborso AIFA delle nuove alternative terapeutiche individuate tramite Horizon Scanning. I parametri variati includono: l’anno previsto per il rimborso AIFA delle nuove alternative terapeutiche individuate tramite Horizon Scanning, la percentuale di pazienti responder e non-responder, il tasso annuale delle esacerbazioni e delle crisi. I risultati della OWSA sono evidenziati nel grafico tornado. Per ragioni d’importanza, la variabile riportata nel grafico è la spesa totale cumulativa prevista per la gMG nei prossimi cinque anni, 2025-2029 (Figura 3).

L’analisi di sensibilità conferma la solidità dei risultati riportati, supportandone la validità anche in presenza di variazioni dei parametri considerati.

Discussione

L’Horizon Scanning e la previsione della spesa rappresentano strumenti essenziali per la gestione della gMG, una malattia rara e debilitante che comporta un significativo onere clinico ed economico. Attualmente, non risultano disponibili in letteratura studi di Horizon Scanning specificamente dedicati alla gMG, né a livello nazionale né europeo. Parallelamente, si rileva una carenza di informazioni dettagliate in merito alla spesa farmaceutica associata a questa patologia nel contesto italiano. Tuttavia, i dati presenti in letteratura, seppur limitati, appaiono in linea con i risultati da noi ottenuti, pur evidenziando alcune aree di incertezza. Tale evidenza è riconducibile principalmente al fatto che gli studi attualmente disponibili si riferiscono a periodi antecedenti l’introduzione di farmaci innovativi mirati a specifici bersagli del sistema immunitario coinvolti nella patogenesi della MG. Al fine di garantire un confronto omogeneo con uno studio italiano che non contempla l’impiego di tali nuove terapie, è stato escluso il costo di acquisizione dei trattamenti. In questo contesto, il costo medio per paziente emerso dalla nostra analisi, pari a circa €6.400, risulta sostanzialmente allineato a quanto riportato dallo studio di Antonini et al., che indicano un valore di €6.376 [55].

Un importante contributo nell’ambito dell’analisi di Horizon Scanning sulla gMG è stato offerto dal report di Horizon Scanning pubblicato nel 2022 dalla Canada’s Drug Agency [56]. In tale analisi sono state identificate sei nuove strategie terapeutiche per la miastenia grave: efgartigimod, rozanolixizumab, zilucoplan, ravulizumab, batoclimab e nipocalimab. Di queste, quattro hanno già ottenuto l’approvazione dall’EMA, mentre le altre due sono state identificate nella presente analisi che ha evidenziato l’importanza di anticipare l’introduzione di nuove terapie per migliorare la gestione della gMG e ottimizzare l’allocazione delle risorse sanitarie. I risultati dell’Horizon Scanning hanno identificato 14 nuovi farmaci in arrivo sul mercato europeo e italiano per il trattamento della gMG. Di questi, 6 hanno studi in Fase 2 e 8 in Fase 3. Tuttavia, solo i farmaci con studi in Fase 3 sono stati inclusi nel modello di previsione della spesa, poiché quelli con studi in Fase 2 non entreranno nel mercato italiano prima della fine del 2029. Questo approccio ha permesso di focalizzarsi sulle terapie che avranno un impatto più immediato sulla gestione della malattia. Il modello di previsione della spesa ha stimato l’impatto finanziario dell’introduzione di queste terapie innovative nel mercato italiano nei prossimi cinque anni (2025-2029). I risultati indicano che, sebbene i costi di acquisizione dei nuovi trattamenti possano essere elevati, l’efficacia migliorata e la riduzione delle esacerbazioni e delle crisi miasteniche potrebbero portare a una diminuzione complessiva dei costi di gestione della malattia. In particolare, il costo di trattamento mostra un lieve incremento ogni anno, passando da €109.174.032 nel 2025 a €122.869.657 nel 2029, rappresentando un aumento di circa il 12,5% nel periodo considerato. I costi di somministrazione rimangono relativamente stabili, mentre i costi associati agli eventi mostrano una leggera diminuzione. Questi risultati suggeriscono che le strategie di gestione dei trattamenti potrebbero essere un’area chiave su cui concentrarsi per controllare l’aumento complessivo della spesa, soprattutto considerando l’introduzione crescente di nuove opzioni di trattamento ad alto costo. L’adozione di un approccio proattivo attraverso l’Horizon Scanning e la previsione della spesa può facilitare una pianificazione più accurata delle risorse sanitarie, garantendo che i sistemi sanitari siano preparati per l’integrazione delle terapie innovative. Nonostante i risultati promettenti, questa analisi presenta alcune limitazioni che devono essere considerate. In primo luogo, le stime dei costi e delle date di rimborso si basano su assunzioni che potrebbero non riflettere accuratamente le future dinamiche di mercato e le decisioni regolatorie. Eventuali ritardi nell’approvazione dei farmaci o variazioni nei prezzi possono influenzare significativamente i risultati. In secondo luogo, l’analisi non ha considerato i potenziali effetti dei biosimilari o dei generici, che potrebbero entrare nel mercato oltre l’orizzonte temporale considerato e influenzare i costi dei trattamenti. Inoltre, l’efficacia e la tollerabilità dei nuovi farmaci potrebbero variare nella pratica clinica rispetto ai dati degli studi clinici, influenzando l’adozione e l’impatto economico. Infine, l’analisi si è concentrata esclusivamente sui costi diretti sanitari, senza considerare i costi indiretti, come la perdita di produttività e l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver.

Nonostante le limitazioni, questa analisi fornisce informazioni preziose per supportare i decisori sanitari nella pianificazione dell’accesso alle nuove terapie per la gMG, una patologia rara che comporta un significativo onere clinico ed economico. Una valutazione più completa dell’impatto economico della gMG richiederebbe l’inclusione di questi fattori.

Funding

This research was funded by UCB Pharma S.p.A.

Conflict of interest

S.A. and C.L.S. have received no grants related to this work.

P.E.A. has served as advisory board member and speaker for and has received honoraria or grants from Alexion, Amgen, Argenx, UCB.

A.C. and A.M. have received honoraria or grants from UCB.

C.L.S. has received support to attend conferences or professional development courses on behalf of AstraZeneca, Argenx, Eli Lilly, Novartis, Roche.

R.B. and E.C. are employees of PharmaLex, which has received project funding from UCB.

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